FAQ
Het onderzoeksgeneesmiddel “allo-APZ2-CVU” bevat ABCB5-positieve mesenchymale stromale cellen (MSC) verkregen uit gedoneerd huidweefsel en vermenigvuldigd. Deze sterk gezuiverde cel populatie wordt eenmalig aangebracht op het oppervlak van de aangetaste wond. De toepassing transformeert de ontstekingsomgeving van het wondweefsel in een ontstekingsremmende omgeving, wat bedoeld is om betere omstandigheden voor wondgenezing te creëren.
De eerste gegevens van een eenarmig multicentrisch fase I/IIa-onderzoek bij patiënten met beenzweren ondersteunen de werkzaamheid en veiligheid van allo-APZ2-CVU. Het onderzoek omvatte 31 behandelde patiënten met chronische veneuze beenulcera. Binnen 12 weken kromp de wondomvang met gemiddeld 82% bij 70% van de patiënten. Bij 6 patiënten was de wond na 12 weken zelfs volledig gesloten. Geen van de patiënten had last van ernstige bijwerkingen.4 In een vervolgonderzoek werden de werkzaamheid en veiligheid van de celtherapie verder onderzocht in drie verschillende dosisgroepen. Het onderzoek was een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, geblindeerd fase IIb-onderzoek. Als onderdeel van een tussentijdse evaluatie, waarbij een onafhankelijke commissie van experten inzicht kreeg in de verzamelde gegevens van de eerste 102 behandelde patiënten, adviseerde de commissie om het onderzoek voort te zetten met de meest effectieve dosisgroep. Er werden geen veiligheidsproblemen gemeld. Momenteel is een definitieve evaluatie nog niet afgerond. Bovendien zijn de cellen al getest bij andere indicaties. Tot nu toe zijn bijna 200 patiënten behandeld met de cellen.
Het geneesmiddel voor onderzoek of placebo wordt slechts eenmaal oppervlakkig aangebracht. Vooraf moet de wond worden verbonden met een scherpe lepel of een curette onder plaatselijke verdoving. Na de behandeling wordt de wond afgedicht met een pleister. Deze pleister is cruciaal voor de overleving van de stromale cellen. Na 1 tot 2 dagen wordt de pleister vervangen door een ander wondverband bij de eerste verbandwisseling.
Dit hangt af van het type geneesmiddel. Als u op dit moment geneesmiddelen gebruikt die de wondgenezing beïnvloeden, zoals systemische immunosuppressiva, cytotoxische geneesmiddelen of systemische cortisone-preparaten, kan dit mogelijk leiden tot uitsluiting van deelname aan het onderzoek.
De behandeling van de wond met actieve wondverzorgingsproducten moet ook 14 dagen voor de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of placebo zijn gepauzeerd.
Bovendien kunt u niet deelnemen aan het Ulcus cruris onderzoek als u momenteel deelneemt aan een ander onderzoek.
Bij het gebruik van geneesmiddelen kunnen altijd bijwerkingen optreden. In het geval van goedgekeurde geneesmiddelen is de frequentie van bijwerkingen in eerste instantie bekend en vermeld in de bijsluiter. Onvoorspelbare bijwerkingen kunnen optreden bij geneesmiddelen voor onderzoek die aan klinisch onderzoek worden onderworpen. Daarom worden deelnemers aan het onderzoek intensief en nauwlettend gevolgd, zodat artsen in zulke gevallen snel kunnen reageren. Het klinisch onderzoek wordt beoordeeld en goedgekeurd door de desbetreffende overheidsinstantie en is positief beoordeeld door een ethische commissie. Daarnaast zal de onderzoeksarts de mogelijke bijwerkingen in detail met u bespreken en wat u moet doen in het geval van bijwerkingen.
In het vorig fase I/IIa-onderzoek werden de cellen goed verdragen. Er waren geen ernstige bijwerkingen geassocieerd met het geneesmiddel voor onderzoek.3 In een vervolgonderzoek werden de werkzaamheid en veiligheid van de celtherapie verder onderzocht in drie verschillende dosisgroepen. Er werden geen veiligheidsproblemen gemeld. Een definitieve evaluatie is momenteel nog niet afgerond.
Het primair doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel voor onderzoek allo-APZ2-CVU voor de behandeling van chronische veneuze beenulcera met 250.
Het onderzoek bevindt zich in fase III en het geneesmiddel voor onderzoek wordt getest op 250 patiënten in heel Europa, waarbij de nadruk ligt op het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel voor onderzoek. Het is een gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicentrisch en dubbelblind pivotaal onderzoek.
Placebo-gecontroleerd betekent dat het effect van het geneesmiddel voor onderzoek wordt getest in vergelijking met een placebo. Een placebo lijkt precies op het geteste geneesmiddel, maar bevat geen actief ingrediënt.
Gerandomiseerd betekent dat het toeval bepaalt of u het geneesmiddel voor onderzoek of een placebo krijgt, net als bij het opgooien van een munt. Dit is om vertekening in het toewijzingsproces te voorkomen. Randomisatie vindt plaats aan het begin van de behandelingsfase.
Dubbelblind betekent dat noch de leden van het onderzoeksteam, noch u weet aan welke behandeling u wordt toegewezen. Niemand kan u dus vertellen of u een placebo of een actief ingrediënt krijgt. Het doel van “blindering” in klinische onderzoeken is om te voorkomen dat leden van het onderzoeksteam of deelnemers de resultaten beïnvloeden. Bijvoorbeeld, alleen maar verwachten dat het geneesmiddel helpt, kan invloed hebben op wat een deelnemer zegt over zijn symptomen.
Multicentrisch betekent dat het klinisch onderzoek wordt uitgevoerd op meerdere onderzoekslocaties. Hierdoor kunnen onderzoekers deelnemers uit verschillende geografische regio’s rekruteren en de reiskosten van deelnemers minimaliseren.
Doseringsonderzoeken zijn onderzoeken waarin verschillende doses van het geneesmiddel voor onderzoek ook tegen elkaar worden getest. Dit maakt het mogelijk om te bepalen welke dosis het beste werkt of de minste bijwerkingen heeft. Doseringsonderzoeken zijn meestal fase I- of fase II-onderzoeken. In het allo-APZ2-CVU-III-onderzoek wordt één dosis van het geneesmiddel voor onderzoek die in het vorig onderzoek de meest effectieve dosis bleek te zijn, getest in vergelijking met een placebo.
Alle nieuwe geneesmiddelen moeten eerst worden getest in klinische onderzoeken voordat ze kunnen worden vrijgegeven voor algemene behandeling. Deze onderzoeken testen de werkzaamheid en verdraagbaarheid van het nieuwe geneesmiddel onder strenge regels, waarbij de deelnemers nauwlettend worden gevolgd door artsen. Voor patiënten betekent deelname aan klinisch onderzoek dat ze een nieuwe behandeling voor hun ziekte kunnen krijgen nog voordat deze officieel is goedgekeurd.
De klinische onderzoeken zijn onderverdeeld in drie fasen:
Fase I: Een kleine groep gezonde vrijwilligers krijgt het geneesmiddel voor onderzoek voor het eerst toegediend. De toediening begint met een zeer lage dosis, die vervolgens voorzichtig wordt verhoogd. Het doel is om de verdraagbaarheid en veiligheid te onderzoeken.
Fase II: Een iets grotere groep patiënten krijgt het geneesmiddel voor onderzoek. Naast veiligheid en verdraagbaarheid wordt hier ook de werkzaamheid getest.
Fase III: Het geneesmiddel voor onderzoek wordt getest in grote, vaak internationale, klinische onderzoeken met honderden tot duizenden patiënten. De focus van de tests ligt op veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid. Op basis van de resultaten van al deze onderzoeken kan een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel voor onderzoek worden aangevraagd. Als dit succesvol is, wordt het een officieel goedgekeurd geneesmiddel dat nu beschikbaar is voor patiënten.
Fase IV: Soms voegen onderzoekers een extra onderzoeksfase toe nadat het geneesmiddel op de markt is goedgekeurd. Op deze manier kan meer informatie worden verkregen, bijvoorbeeld over bijwerkingen, klinische voordelen en veilig gebruik in de dagelijkse klinische praktijk.
Het klinisch onderzoek is al begonnen en zal naar verwachting tot de winter van 2025 lopen. Deelname is dus vanaf nu mogelijk. Met onze vragenlijst, kunt u eenvoudig en vrijblijvend controleren of u geschikt bent voor deelname aan het klinisch onderzoek.
De deelnemers aan het Ulcus cruris onderzoek worden willekeurig toegewezen aan een van de 2 groepen in gelijke aantallen. Daarom krijgt de ene helft het geneesmiddel voor onderzoek en de andere helft een placebo.
Noch u, noch uw onderzoeksarts, noch enige andere persoon die betrokken is bij het onderzoek wordt verteld welke behandeling u krijgt. Dit wordt ook wel “blindering” genoemd.
In bepaalde situaties, zoals een medisch noodgeval, kan de blindering worden opgeheven. Dit betekent dat uw onderzoeksarts of het onderzoeksteam kan bepalen of u het geneesmiddel voor onderzoek of de placebo heeft gekregen.
Het Ulcus cruris onderzoek wordt in heel Europa uitgevoerd op in totaal 100 locaties. In Nederland, doen er 2 locaties mee. Dit zijn gerenommeerde onderzoekslocaties in heel Nederland.
Met onze vragenlijst, kunt u gemakkelijk vrijblijvend controleren of u in het algemeen geschikt bent voor het onderzoek.
Uw deelname aan het Ulcus cruris onderzoek duurt in totaal 17 maanden. Deelname vereist 17 bezoeken (2 voor de screeningsfase, 15 voor toediening en vervolg) aan de onderzoekslocatie. Het geneesmiddel voor onderzoek allo-APZ2-CVU of de overeenkomstige placebo zal slechts eenmaal worden toegediend. In bepaalde gevallen kunnen geselecteerde vervolgbezoeken ook thuis plaatsvinden. Als u hiermee instemt, komt iemand van het onderzoekspersoneel op de afgesproken datum bij u thuis en voert de wondverzorging en fotodocumentatie ter plaatse uit.
Nee, als onderdeel van het Ulcus cruris onderzoek bezoekt u de onderzoekslocatie poliklinisch.
Nee, u hoeft niets te betalen voor deelname aan dit onderzoek. De onderzoeksponsor draagt de kosten van de geneesmiddelen die in het onderzoek worden toegediend en de kosten van alle onderzoeken en laboratoriumanalyses.
Uw ziektekostenverzekering heeft geen invloed op uw deelname aan het Ulcus cruris onderzoek. Kosten in verband met onderzoeken en behandelingen van het onderzoek worden niet in rekening gebracht bij uw ziektekostenverzekering, omdat de sponsor alle kosten van het klinisch onderzoek voor zijn rekening neemt. Daarnaast is RHEACELL verplicht om een deelnemersverzekering af te sluiten. Deze dekt mogelijke risico’s van deelname aan het onderzoek.
Your health insurance does not influence your participation in the Leg Ulcer Study. Costs related to examinations and treatments of the study will not be billed to your health insurance, as the sponsor covers all clinical trial costs. In addition, RHEACELL is obligated to arrange participant insurance. It covers possible risks of study participation.
U krijgt uw gemaakte reiskosten terugbetaald.
Na het onderzoek kunt u, indien nodig, verder worden verzorgd door uw onderzoeksarts om gebruik te maken van alle beschikbare behandelingsopties.
Aan het eind van het onderzoek kan uw onderzoeksarts u vragen om de onderzoeksresultaten. Als u hierin geïnteresseerd bent, neem dan contact met hem of haar op.
Als u contact opneemt met de Patiëntenvoorlichtingsdienst, kunt u meer informatie over het Ulcus cruris onderzoek krijgen voor uw arts. Praat met uw onderzoeksarts als uw arts vragen heeft tijdens uw deelname aan het onderzoek.
Ja, u hebt het recht om uw deelname op elk gewenst moment te beëindigen zonder dat u hiervoor een reden hoeft op te geven. Dit zal u geen nadelen opleveren met betrekking tot verdere medische zorg.
U moet uw onderzoeksarts wel onmiddellijk op de hoogte stellen van uw beslissing. Het is ook van essentieel belang om eventuele bijwerkingen te melden die zich tijdens het klinisch onderzoek hebben voorgedaan, zodat de juiste conclusies voor u en andere deelnemers aan het onderzoek kunnen worden getrokken.
Als het nodig is voor uw veiligheid, kan de onderzoeksarts u terugtrekken uit het onderzoek. In dat geval zal het onderzoeksteam een eventuele verdere behandeling met u bespreken.
RHEACELL, de sponsor van het klinisch onderzoek, behoudt zich ook het recht voor om het Ulcus cruris onderzoek voortijdig te stoppen. Dit kan bijvoorbeeld het geval zijn als uit een tussentijdse evaluatie blijkt dat de behandeling niet effectief is.
De privacy van personen die betrokken zijn bij een klinisch onderzoek wordt optimaal beschermd. Daarom worden uw gegevens gepseudonimiseerd. Dit betekent dat de onderzoeksarts uw gegevens verzamelt en voorziet van een code. Op deze manier worden uw gegevens verwerkt zonder enige informatie die uw identiteit zou kunnen onthullen. Alleen bevoegde personen, zoals de onderzoeksarts, hebben toegang tot de lijst met namen van patiënten en de bijbehorende codes.
Het Ulcus cruris onderzoek wordt gefinancierd door het bedrijf RHEACELL. Het onderzoeksbedrijf is gespecialiseerd in het ontwikkelen van unieke stamceltherapieën voor ernstige chronische en zeldzame erfelijke ziekten die tot nu toe resistent zijn gebleken tegen behandeling.
RHEACELL heeft Trials24 GmbH de opdracht gegeven om de website, de online vragenlijst en de Patiëntenvoorlichtingsdienst voor het Ulcus cruris onderzoek te ontwikkelen en te leveren. Trials24 GmbH is gevestigd in München, Duitsland. Het is een gespecialiseerde dienstverlener en ondersteunt farmaceutische bedrijven in hun zoektocht naar deelnemers voor klinische onderzoeken om innovatieve therapieën sneller beschikbaar te maken voor patiënten.
U kunt eenvoudig vrijblijvend via de vragenlijst controleren of u geschikt bent voor deelname aan het onderzoek. U kunt contact opnemen met de Patiëntenvoorlichtingsdienst als u nog vragen hebt. U kunt onze Patiëntenvoorlichtingsdienst bereiken via e-mail op info@ulcus-cruris-onderzoek.nl of via het contactformulier of bel ons van maandag tot en met vrijdag vanaf 9.00 – 18.00 uur op het telefoonnummer +31 85 888 0792.
Ontdek nu of u kunt deelnemen aan het onderzoek met onze vrijblijvende vragenlijst.
1. Kerstan et al. JID Innovations 2022
© Trials24 GmbH
You need to load content from reCAPTCHA to submit the form. Please note that doing so will share data with third-party providers.
More Information
